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基因治疗的原理不能片面的理解为基因重组  

2011-08-17 11:00:25|  分类: My边教边学 |  标签: |举报 |字号 订阅

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根据不同的基因疾病,基因治疗的手段通常有四种。

1、补充策略:即通过导入的基因成功表达出患者体内因基因缺陷不足的蛋白质。这种治疗通常不会理睬原来的缺陷基因,而是将人体正常基因添加到患者细胞内,发挥作用纠正和抵抗疾病的功能,如血友病基因治疗就是针对凝血因子缺陷,而补充外源的正常的凝血因子基因。

2、纠正策略:即纠正缺陷基因,进行定点修复,这是从根本上寻找出疾病之源,是最为理想的策略。对于基因纠正治疗而言,就是导入正常基因置换体内缺陷基因或原位修补缺陷基因使之成为正常基因。不过这种方法虽然理想,但目前实施的条件还不成熟,因为难度很大。如镰刀型贫血,只能准确无误在体外纠正人红细胞β-珠蛋白基因第6密码子突变。

3、限制策略:即采用调控基因表达实现抑制某些有害基因的表达,来恢复人体正常的调控网络。

4、开放策略:即采用其他生物的基因或者开放人类本已经关闭的基因来治病。前者如肿瘤治疗中的自杀基因,后者如地中海贫血的基因治疗。

       因此,基因治疗的原理不能仅片面的理解为基因重组。

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